Ученые разработали новую терапию против муковисцидоза

СОЕДИНЕННЫЕ ШТАТЫ. Новая  терапия  с  к препарату  тройной, что нападения на  генетических причинах  муковисцидоза показали свою высокую  эффективность в лечении  этого расстройства редкого риска для  жизни, ученые сообщили в четверг после того, как клинические испытания историческими.

Открытие, сделанное через  30 лет после  того, как был идентифицирован  ген , вызывающий заболевание, был назван «поводом для празднования»  Фрэнсисом Коллинзом,  директором Национального института здоровья, который был частью команды, сделавшей оригинальное генетическое открытие.

Трикафта – это комбинация из  трех препаратов,  которая нацелена на ген CFTR, ответственный за заболевание, которое  поражает более 30 000  американцев и приводит к образованию густой слизи в легких, пищеварительном тракте и других частях тела.

Это   приводит к респираторным заболеваниям и проблемам с пищеварением и подвергает пациентов таким осложнениям, как инфекции и диабет, со средней ожидаемой продолжительностью жизни от 30 до 40 лет, а исторически даже ниже до появления лекарств, облегчающих симптомы. .

Новая терапия нацелена на наиболее распространенную мутацию в гене CFTR, мутацию Phe508del, на которую приходится  около 90%  случаев. 

«Результаты нескольких клинических испытаний фазы 3 в журнале и одновременная публикация в газете Lancet имеют впечатляющие преимущества», – написал Коллинз в передовой статье для журнала New England Journal of Medicine в четверг.

В двух испытаниях изучали, сколько воздуха пациенты могут выдохнуть при принудительном дыхании, что является маркером прогрессирования болезни. 

В первом испытании  средние уровни  увеличились на 13,8% по сравнению с  плацебо, а во втором испытании средние уровни увеличились на 10% от исходного уровня по сравнению с предыдущей комбинацией препаратов.

Это должно стать поводом для большого праздника », – сказал Коллинз, но добавил, что необходимо провести дополнительную работу с пациентами с другими формами мутаций, которые не реагируют на новую терапию.

Помимо этого, добавил он, наилучший результат наступит, когда более 70 000 человек с этим заболеванием  во всем мире  не будут нуждаться в лекарствах благодаря постоянному излечению, достигаемому  посредством редактирования генов.

—

AFP / EXCÉLSIOR

FOTO: PIXABAY

Источник записи: https://www.globalmedia.mx